Nessuna scorciatoia per il medico. E corsie ad alta velocità per i farmaci?

1. Abbiamo trascurato la sanità pubblica. “Ogni anno, la rivista pubblica articoli sulle implicazioni cliniche della ricerca di base in concomitanza con l’annuncio dei premi Lasker per la ricerca medica di base e per la ricerca medica clinica. Questi riconoscimenti celebrano il meglio della scienza e della medicina, le scoperte che hanno modificato il nostro modo di fare il medico”. Queste parole sono di Eric Rubin, editor-in-chief del New England Journal of Medicine dal settembre 2019. Però, aggiunge Rubin, “non abbiamo dato alla salute pubblica lo stesso credito che diamo alla scienza di base. Ora abbiamo la nostra occasione per farlo. Le innovazioni spettacolari della scienza non possono portare benefici alle persone senza essere applicate alla popolazione”. Citando il compianto medico ed epidemiologo Paul Farmer, Rubin sottolinea come “in un’epoca di sviluppo esplosivo nel campo della tecnologia medica, (sia) desolante scoprire che le scoperte di Salk, Sabin e persino Pasteur rimangono irrilevanti per gran parte dell’umanità”. Da parte del direttore di una rivista che continua a offrirsi come il palcoscenico preferito per l’annuncio e la presentazione di molte delle nuove farmacoterapie che intendono candidarsi come blockbuster della sanità delle nazioni del primo mondo, sono affermazioni importanti: “I vincitori del premio per la sanità pubblica di quest’anno sono un esempio dell’impegno per consentire al progresso scientifico di migliorare le vite umane. Il lavoro di Quarraisha e Salim Abdool Karim va dalla scienza di base e traslazionale all’attuazione e alla ricerca sui risultati ottenuti. Per creare un terreno fertile per il miglioramento della salute pubblica, hanno contribuito alla transizione pacifica da un governo repressivo a una democrazia nel loro paese natale, il Sudafrica; hanno poi svolto ruoli importanti nel nuovo governo e nelle organizzazioni sanitarie internazionali, hanno creato un istituto di ricerca nella loro città natale, Durban, e hanno formato una generazione di medici e ricercatori nel campo della salute pubblica”. Con un intervento del genere, il NEJM potrebbe aver fatto una scelta di campo sottolineando l’importanza di un impatto meno aleatorio della ricerca sulla popolazione. Inoltre, è significativo che la Perspective di Rubin esca contemporaneamente a quattro articoli dedicati alle implicazioni delle elezioni statunitensi sulla salute dei cittadini del Paese. E, probabilmente, non solo di quella nazione.

2. Fare il medico è complicato e non ci sono scorciatoie per evitare che lo sia. Semmai qualcuno se lo fosse dimenticato, ci pensa il BMJ a ricordarglielo con un Opinion paper di Andrew Elder. “Nonostante tutta la meravigliosa tecnologia di cui disponiamo, fare diagnosi resta difficile. Ogni paziente è un individuo unico in un contesto unico, un prodotto della sua biologia e della sua biografia. Per formulare diagnosi accurate e tempestive non basta la tecnologia: occorrono ascolto, osservazione, riflessione attenta, giudizio e tempo. Spesso prevale l’incertezza, e la capacità di gestirla non si impara da nessun libro di testo.” Anche le decisioni relative al trattamento, alla gestione e all’assistenza che seguono la diagnosi non sono più semplici e tutto – o quasi – richiede ascolto, approfondimento, ricerca della comprensione dei meccanismi alla base di ciò che vediamo e giudizio. “Discutere, decidere e concordare col malato di fare o non fare richiede tempo, riflessione e impegno. Non esistono algoritmi né scorciatoie per un’assistenza centrata sul paziente”. L’autore prosegue sottolineando l’importanza della crescita professionale continua, riprendendo un’espressione coniata proprio dalla rivista della British medical association più o meno venti anni or sono. “Ma nonostante tutta questa istruzione e formazione, i medici possono ancora sbagliare. Possono ancora commettere errori nella diagnosi, nel trattamento e nella terapia”. La medicina è difficile, davvero dannatamente complicata.

3. Approvazione accelerata dei farmaci: e poi? Trovare una terapia per la sindrome da immunodeficienza acquisita era un imperativo, all’inizio degli anni Novanta: col destino dei malati segnato in partenza, valeva la pena tentare anche ricorrendo a farmaci di cui si disponeva di prove di efficacia e sicurezza ancora – per così dire – immature. Sono passati oltre 30 anni e l’approvazione accelerata di nuovi medicinali si è dimostrata utile – secondo un articolo uscito il 5 ottobre sul New England Journal of Medicine e firmato da tre influenti ricercatori del Portal, il centro di ricerca sulle politiche del farmaco della Harvard university – ma la sua attuazione ha rivelato un problema persistente: alle industrie farmaceutiche non conviene completare tempestivamente gli studi confermativi. Dopotutto, l’incertezza derivante dalla mancanza di prove definitive è un problema per i pazienti e non per le aziende che non hanno alcun interesse a esporsi al rischio di una sperimentazione con esito negativo. Così, i dati che dovrebbero confermare l’utilità di diversi medicinali anche diffusamente prescritti tardano anni. Negli Stati Uniti, l’agenzia regolatoria può imporre sanzioni finanziarie fino a 10 milioni di dollari ai produttori che non rispettano i requisiti post-marketing in merito agli studi di conferma. “A quanto ci risulta – scrivono Davall, Kesselheim e Cliff – la Food and drug administration non ha mai multato un’azienda per ritardi negli studi di conferma dopo l’approvazione accelerata”. Quelle tra l’istituzione regolatoria e le aziende è una relazione in costante difficile equilibrio, tra il bisogno di tutelare la sicurezza dei cittadini e la necessità di non deprimere la spinta all’innovazione industriale: ma non è difficile essere d’accordo con gli autori quando affermano che “una sanzione di questo tipo sarebbe un forte segnale riguardo la missione dell’agenzia, che dovrebbe essere quella di garantire che il mercato sia guidato dalle esigenze dei pazienti, non dei produttori”.

4. Le tante diverse città dei 15 minuti. Tra i family journals forse meno conosciuti, Nature Cities è uno di quelli che ha probabilmente più cose da raccontare per l’importanza che la gestione della salute e della sanità nelle grandi città sta assumendo in questi anni. Due degli articoli pubblicati nelle ultime settimane affrontano il tema di quella che viene definita la città dei 15 minuti. Di cosa stiamo parlando? Della nuova visione di una città in cui i servizi essenziali devono essere facilmente accessibili: al massimo in un quarto d’ora, beninteso senza usare la macchina. “Nonostante l’indubbio merito di aver stimolato la discussione sulla nuova organizzazione delle città, la città dei 15 minuti non può essere realizzata ovunque e la sua stessa definizione solleva alcune perplessità” scrivono gli autori di uno dei due contributi, ricercatori che hanno provato a considerare in modo concreto la fattibilità e la praticabilità di questo modello a partire dalla realtà di alcune delle grandi città del mondo. E, dato che gli autori lavorano al Centro di ricerche Enrico Fermi di Roma, l’articolo è ancora più interessante per il fatto che tra le città esaminate ci sono anche le maggiori italiane. Diciamolo subito: Roma non esce bene da questa analisi, sia per lo sviluppo disordinato che l’ha caratterizzata dagli anni Sessanta del secolo scorso, sia per le caratteristiche geografiche del territorio dove è stata costruita e per la presenza di ampli spazi verdi che inevitabilmente aumentano i percorsi necessari a raggiungere alcuni servizi essenziali. Meglio Milano, più compatta e razionale nel suo reticolo viario, che come Parigi, Barcellona o Lisbona ha una distribuzione dei servizi abbastanza omogenea anche nelle zone meno centrali della città. A quali conclusioni arrivano gli autori? Che esistono profonde disuguaglianze anche all’interno della stessa città e che in genere nelle zone centrali l’accessibilità ai servizi essenziali è più facile che nelle periferie. Direte: la scoperta dell’acqua calda. Forse sì, ma il valore maggiore di questo studio è nell’aver tentato di mettere a punto strumenti per quantificare la situazione. Infine, l’articolo spiega che non c’è un solo modo per costruire “la” città dei 15 minuti e che questo modello può portare a disegnare città differenti tra loro ma ispirate a una stessa filosofia.

5. Il male di vivere lo scopre il medico nelle cure primarie. “Nella psichiatria di comunità e di base è stato davvero un pioniere” dice Alistair Burns, professore emerito di Psichiatria geriatrica all’Università di Manchester. “Oggi sappiamo che dovremmo lavorare a più stretto contatto con le cure primarie, ma non era necessariamente così tanti anni fa. Era un visionario in termini di comprensione di ciò che era importante per i pazienti”. Ma di chi sta parlando Burns? Sta commentando per il Lancet la morte di Sir David Goldberg, famoso psichiatria inglese, tra i costruttori delle fondamenta dell’epidemiologia psichiatrica e teorico della necessità di potenziare l’assistenza nelle cure primarie di quelli che definiva “i disturbi emotivi comuni”. La notorietà di Sir Goldberg è anche dovuta all’aver pensato e realizzato il General health questionnaire, uno strumento usato ancora oggi per valutare lo stato psicologico delle persone. Ispirato dagli scritti di Sir Aubrey Lewis – scrive il Lancet – Goldberg iniziò a lavorare nel 1963 al King’s college London’s institute of psychiatry, psychology and neuroscience sotto la guida di un altro grande psichiatra, Michael Shepherd, Maestro di una generazione di clinici e ricercatori tra i quali l’italiano Michele Tansella, che diresse per anni l’Istituto di psichiatria dell’Università di Verona, centro collaborativo dell’Organizzazione mondiale della sanità. Negli anni Ottanta del secolo scorso, insieme al professor Peter Huxley, Sir Goldberg sviluppò un nuovo modello di servizi psichiatrici, oggi comunemente chiamato “filter model”, che descrive le diverse fasi che le persone attraversano quando cercano un supporto per la propria salute mentale: era il superamento della classificazione che distingueva semplicemente tra le persone che ricevono assistenza psichiatrica e quelle che non la ricevono. Descrivendo il percorso che va dalla comparsa dei primi sintomi alla ricezione di cure specialistiche, il modello ha contribuito a identificare le potenziali barriere all’assistenza e a migliorare l’efficienza dei sistemi di assistenza per i disturbi psichici. Un aneddoto da lui raccontato è rimasto famoso: “Il ricordo più bello della mia carriera è quello dell’insegnamento. Quando fui insignito del cavalierato, la Regina chiese proprio a me il perché di quell’onorificenza: risposi che il motivo era nell’aver insegnato a una generazione di medici come parlare alle persone”.

I CINQUE ARTICOLI DELLA SETTIMANA

1. Rubin E. Celebrating public health. N Engl J Med 2026; 26 settembre.
2. Elder A. Medicine is difficult: there are no shortcuts. BMJ 2024; 387: q2163.
3. Davall CHR, Kesselheim AS, Cliff ERS. Confirmatory trials of accelerated approval drugs: will imposing fines reduce delays? N Engl J Med 2024; 5 ottobre.
4. Bruno M, Monteiro Melo HP, Campanelli B, et al. A universal framework for inclusive 15-minute cities. Nat Cities 2024;1: 633-41.
5. Watts G. Sir David Goldberg. Lancet 2024; 404: 1300.