Uno degli aspetti cruciali dell’attività medica è scegliere tra i vari interventi quello che, al momento in cui si decide, ha a suo favore prove di efficacia e di utilità per il paziente. Le prove di efficacia derivano da studi che hanno dimostrato, in modo misurabile e riproducibile, che è utile eseguire un determinato esame o prescrivere un determinato trattamento per quel particolare paziente. Il medico deve però essere consapevole che le prove di efficacia valide ora potrebbero non esserlo in futuro, secondo il principio enunciato da Karl Popper (principio di confutazione) per cui le certezze scientifiche sono soggette a conferma o smentita.
Ma, detto questo, come si possono superare le difficoltà che si presentano al momento della scelta terapeutica? Come si può eliminare l’effetto placebo oppure essere sicuri che il miglioramento clinico ottenuto sia legato alla terapia prescritta e non all’evoluzione naturale della malattia? La risposta sta nell’effettuazione di studi clinici.
La medicina negli ultimi decenni ha dato un grandissimo impulso a questa pratica, cercando di rendere oggettive e riproducibili le osservazioni soggettive che sono, per loro stessa natura, variabili e opinabili. In altre parole la medicina ha cercato di darsi una veste scientifica che la avvicina, in parte, alla matematica e all’algebra, anche se, come si ripete spesso, essa non è, e non può essere, una scienza esatta per l’imperfetta corrispondenza dei risultati trovati alla complessa variabilità clinica.
I diversi tipi di studio
Esistono differenti tipi di studi. Per semplificare al massimo si può dire che quelli principali sono di due tipi: gli studi osservazionali e gli studi di intervento. Distinguerli non è difficile. Negli studi osservazionali la somministrazione di un farmaco (oppure un intervento chirurgico o la prescrizione di un esame di screening, ecc.) non è stata decisa dagli sperimentatori o dagli autori. Questi ultimi si sono limitati ad “osservare” una determinata realtà senza svolgere un ruolo attivo. Negli studi di intervento, al contrario, gli autori agiscono in modo attivo. Per comprendere meglio la differenza tra le due categorie si faranno due esempi.
In uno studio è stata condotta un’analisi telefonica su 10.000 persone residenti in una determinata regione italiana. Si è chiesto a ciascun intervistato se assumeva o meno degli integratori alimentari e contemporaneamente se soffriva di diabete. L’analisi dei dati ha dimostrato che nei soggetti che assumono regolarmente integratori l’incidenza della malattia diabetica risulta inferiore del 20 per cento rispetto a coloro che non assumono integratori. In questo caso si tratta di uno studio osservazionale: infatti l’intervento (assunzione di integratori) non è stato deciso da chi ha effettuato lo studio ma da altri (dai soggetti intervistati o per decisione autonoma o per consiglio di amici o conoscenti, o per prescrizione dei medici curanti, ecc.). In pratica negli studi osservazionali gli autori “fotografano” una determinata situazione clinica: si limitano, come dei notai, a prenderne atto.
In un altro tipo di studio gli autori hanno arruolato 10.000 soggetti affetti da cardiopatia ischemica e li hanno suddivisi (in maniera random = casuale) in due gruppi. Ad un gruppo hanno somministrato un farmaco vasodilatatore, all’altro gruppo hanno somministrato un placebo (una compressa del tutto indistinguibile da quella somministrata al primo gruppo che conteneva però una sostanza inerte). Dopo 5 anni si è evidenziato che i decessi nel gruppo trattato con il farmaco erano inferiori del 30 per cento rispetto ai decessi registrati nel gruppo che assumeva placebo. In questo caso l’intervento (la somministrazione del farmaco vasodilatatore) è stato deciso attivamente dagli autori dello studio: si tratta quindi di uno studio di intervento. Per la precisione di uno studio randomizzato e controllato.
Quando in una rivista medica ci si imbatte in uno studio che sembra importante la prima domanda da porsi quindi è questa: si tratta di uno studio osservazionale oppure di uno studio di intervento? La distinzione è molto importante perché consente di stabilire quanto ci si può fidare dei risultati trovati. In linea generale si può già anticipare che gli studi di intervento, purché ben effettuati, forniscono risultati più affidabili degli studi osservazionali. Questi ultimi, di solito, sono utili perché possono generare delle ipotesi che però, in seguito, dovrebbero essere confermate (o smentite) da studi di intervento.
Nella recente pandemia da sars-cov-2 dati preliminari avevano portato a ritenere efficaci alcuni farmaci. Non si trattava però di conclusioni basate su studi di intervento, bensì sull’analisi e sull’osservazione di casistiche limitate. In seguito studi di intervento meglio condotti hanno portato alla conclusione che le osservazioni iniziali non erano affidabili e che l’efficacia osservata o era molto piccola o era addirittura assente. Pertanto bisogna valutare su quali prove si basano affermazioni di efficacia di un determinato trattamento ed essere pronti ad esercitare il dubbio cartesiano.
Va ricordato, però, che anche i risultati degli studi di intervento, per quanto eseguiti in modo rigoroso, non sono applicabili ad ogni paziente in maniera acritica e automatica. Ogni paziente è un “unicum” e allora entra in campo l’esperienza del medico che deve considerare in quel particolare soggetto le caratteristiche cliniche che permettono di personalizzare le decisioni mediche.
